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罕见病患者用药依从性系统评价补充材料4
2025年12月23日 30 101 100
数据集概述 本数据集为《罕见病患者用药依从性评估：系统综述》的补充材料4，内容是使用JBI工具对纳入的系统综述进行的批判性评价，为研究罕见病用药依从性提供方法学支持。 文件详解 文件名称：oo_1202355.pdf 文件格式：PDF 文件内容：基于JBI工具的系统综述批判性评价文档，用于评估纳入研究的方法学质量与偏倚风险。 适用场景...
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激活素A受体I型_ACVR1_靶标赋能包数据集
2025年12月22日 30 42 19
数据集概述 本数据集围绕激活素A受体I型（ACVR1）展开，聚焦其作为药物靶点的研究。ACVR1基因突变与进行性骨化性纤维发育不良（FOP）及儿童脑肿瘤DIPG相关，现有研究通过蛋白结构解析、片段筛选等方法探索高选择性抑制剂，为药物开发提供基础数据。 文件详解 文件名称：ACVR1 TEP_v1.pdf 文件格式：PDF...
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人类T_box转录因子T_Brachyury_靶向开发包数据集
2025年12月21日 30 152 151
数据集概述 本数据集聚焦于人类T-box转录因子T（TBXT，即Brachyury）的靶向开发研究。TBXT是脊索瘤的关键驱动因子，而脊索瘤是一种罕见的脊柱肿瘤。数据集包含TBXT DNA结合域的晶体结构数据、高通量片段筛选结果及结合片段的晶体结构，为开发靶向TBXT的小分子药物提供基础。 文件详解 数据集包含一个PDF格式的文档文件，具体如下： -...
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GNE肌病唾液酸缓释治疗3期随机研究数据集
2025年12月15日 30 203 17
数据集概述 本数据集包含一项针对GNE肌病患者的3期随机研究数据，旨在评估唾液酸缓释剂（Ace-ER）的疗效与安全性。研究通过48周双盲安慰剂对照试验，收集了肌肉强度、功能评分及安全性相关数据，为该疾病治疗研究提供支持。 文件详解 文件名称: Lochmuller et al UX001 CL301 MS supp materials protocol...
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布罗索单抗对X连锁低磷血症成人肌肉功能_力量及骨骼肌ATP合成速率影响数据集
2025年12月7日 30 122 114
数据集概述 本数据集记录了布罗索单抗（一种FGF23中和抗体）对未接受过治疗的X连锁低磷血症（XLH）成人患者的肌肉功能、力量及骨骼肌ATP合成速率的影响，包含治疗前后的症状评估、肌肉功能测试及ATP合成速率检测结果。 文件详解 文件名称: Narrative Description of the Muscle...
