GNE肌病唾液酸缓释治疗3期随机研究数据集

数据集概述

本数据集包含一项针对GNE肌病患者的3期随机研究数据，旨在评估唾液酸缓释剂（Ace-ER）的疗效与安全性。研究通过48周双盲安慰剂对照试验，收集了肌肉强度、功能评分及安全性相关数据，为该疾病治疗研究提供支持。

文件详解

• 文件名称: Lochmuller et al UX001 CL301 MS supp materials protocol 13Dec2018.pdf
• 文件格式: PDF (.pdf)
• 文件内容: 可能包含该3期临床试验的补充材料与方案细节，涉及研究设计、患者分层、疗效评估指标（如上肢/下肢复合评分、GNEM-FAS量表）及安全性评估方法等信息。

适用场景

• 神经肌肉疾病研究: 分析GNE肌病治疗药物的疗效与安全性差异
• 临床试验方法学研究: 探讨肌病治疗试验中肌肉功能评估指标的应用价值
• 罕见病治疗评估: 支持GNE肌病等罕见病治疗方案的效果验证与优化
• 药物安全性分析: 研究唾液酸类药物在长期治疗中的不良反应特征