数据集概述
本数据集来自ALS神经丝生物标志物验证研究，包含229例ALS患者、20例PLS患者及11例PMA患者的前瞻性多中心纵向观察数据，涉及血清NfL和pNfH的检测结果与临床预后分析，用于验证其作为ALS预后及药效学生物标志物的价值。
文件详解
- 文件名称：CReATe_NF_Validate_-Codebook(2019.11.16).xlsx
- 文件格式：XLSX
- 字段映射介绍：数据集的编码手册，包含各文件字段的定义、数据收集标准及变量说明。
- 文件名称：CReATe_NF_Validate_Person_20191116.csv
- 文件格式：CSV
- 字段映射介绍：包含患者基本信息字段，如PID（患者ID）、Longi（纵向标识）、Dx（诊断类型）、V1_Age（基线年龄）、Sex（性别）、C9（C9orf72突变状态）、OsV1_yr（症状出现至基线时间）、DxV1_mo（诊断至基线时间）、V1_FRS（基线ALSFRS-R评分）、EndPt（终点事件标识）、Surv_mo（生存期）等。
- 文件名称：CReATe_NF_Validate_Visit_20191116.csv
- 文件格式：CSV
- 字段映射介绍：包含患者随访数据字段，如PID（患者ID）、VisitNum（随访次数）、FUdur_mo（随访时长）、ALSF（ALSFRS-R评分）、NFL_S_SM1/SM2（血清Simoa法NfL检测值）、pNfH相关多平台检测值（如NFH_S_IH1/IH2为Iron Horse法血清pNfH值，NFH_S_EU1/EU2为Euroimmun法血清pNfH值）等。
数据来源
论文“Validation of serum neurofilaments as prognostic & potential pharmacodynamic biomarkers for ALS”
适用场景
- ALS预后生物标志物研究: 利用基线血清NfL数据，分析其对ALSFRS-R评分变化及生存期的预测价值。
- 药物研发药效学指标验证: 评估血清NfL/pNfH作为ALS治疗药物药效学生物标志物的可行性，优化临床试验样本量设计。
- 神经丝检测方法比较: 分析Simoa、Iron Horse、Euroimmun等不同检测方法对pNfH检测的缺失率及变异系数差异。
- 神经退行性疾病生物标志物应用: 探索血清神经丝在ALS、PLS、PMA等运动神经元疾病中的诊断与预后差异。
