HOPE_Duchenne_Trial_CAP_1002治疗DMD患者心脏骨骼肌影响补充数据

数据集概述

本数据集为HOPE-Duchenne随机试验的补充数据，记录了异体心脏球来源细胞（CAP-1002）治疗杜氏肌营养不良症（DMD）患者的心脏与骨骼肌影响。试验评估了治疗的可行性、安全性和有效性，包含患者基线及12个月随访的心脏功能（MRI检测）和上肢功能（PUL评估）数据。

文件详解

• 文件名称：Supplemental Data HOPE Trail_ Dryad.docx
• 文件格式：DOCX
• 字段映射介绍：作为试验补充数据文档，推测包含试验设计细节、患者基线特征、MRI检测的心脏瘢痕大小及室壁增厚数据、上肢功能PUL评分结果、不良事件统计等关键试验数据。

数据来源

HOPE-Duchenne试验（NCT02485938）

适用场景

• DMD治疗效果评估: 分析CAP-1002对DMD患者心脏瘢痕缩小及上肢功能改善的疗效。
• 罕见病临床试验研究: 为杜氏肌营养不良症等罕见病的细胞治疗临床试验设计提供参考。
• 心脏与骨骼肌功能关联分析: 探究DMD患者心脏病变与骨骼肌功能障碍的相互影响及治疗响应差异。
• 细胞治疗安全性研究: 评估异体心脏球来源细胞治疗的不良事件发生率及安全性特征。