数据集概述
本数据集来自Jain基金会针对dysferlinopathy患者的国际临床结局研究，包含193例患者基线、6个月及1年的功能评估数据，涉及a-NSAA、MFM-20、6分钟步行试验等多项功能指标及ACTIVLIM问卷结果，用于分析不同严重程度患者的疾病进展情况及评估工具敏感性。
文件详解
- 文件名称：supplementary table 1.docx
- 文件格式：DOCX
- 字段映射介绍：包含dysferlinopathy患者队列研究的补充表格数据，涉及患者基线、6个月及1年的功能评估指标（如a-NSAA评分、MFM-20得分、6MWT距离、Brooke量表等级、Jebsen测试结果、MMT肌力评分、HHD肌力测定值）及ACTIVLIM问卷结果，同时记录患者疾病严重程度分组（ ambulant/mild/moderate/severe或non-ambulant）、临床诊断信息及各指标随时间的变化值。
数据来源
Jain Foundation's International Clinical Outcome Study for Dysferlinopathy
适用场景
- dysferlinopathy疾病进展监测: 分析不同功能评估工具对患者6个月及1年疾病进展的敏感性，筛选最优监测指标。
- 临床研究样本量计算: 基于a-NSAA等指标的变化数据，为dysferlinopathy临床试验的样本量设计提供参考依据。
- 患者分层管理: 根据患者疾病严重程度（ambulant/non-ambulant及亚组）的功能指标变化差异，优化患者分层管理策略。
- 临床试验终点选择: 评估a-NSAA、6MWT、MFM等指标作为dysferlinopathy临床试验主要终点的可行性。
- 疾病严重程度与进展相关性分析: 探索不同疾病严重程度患者的功能指标变化规律及进展速率差异。
