数据集概述
本数据集来自LGMD R9患者六年自然史研究，包含23名患者的标准化功能评估（肌力测定、计时测试、肺功能）与下肢骨骼肌脂肪分数定量MRI测量结果，用于探索该疾病临床试验的敏感终点指标，支持治疗方案开发。
文件详解
- 文件名称：LGMD R9 Murphy Annals Clin Trans Neurol 2019 public 200319.xlsx
- 文件格式：XLSX
- 字段映射介绍：包含23名LGMD R9患者的六年随访数据，涵盖下肢14组骨骼肌脂肪分数定量MRI结果、肌力测定值、6分钟步行测试等计时功能测试数据，以及肺功能（FVC）等关键指标的纵向变化记录。
数据来源
论文“Natural history of limb girdle muscular dystrophy R9 over 6 years: searching for trial endpoints”
适用场景
- 神经肌肉疾病临床试验设计：用于筛选LGMD R9治疗试验的敏感终点指标（如肌肉脂肪分数、功能测试）。
- 疾病进展机制研究：分析LGMD R9患者六年内肌肉脂肪浸润与功能衰退的关联规律。
- 治疗效果评估工具开发：验证MRI脂肪分数测量在监测疾病进展中的敏感性与可靠性。
- 临床功能评估标准优化：对比不同功能测试（如6分钟步行、计时起立行走）在长期随访中的反应性差异。
