数据集概述
本数据集为Vamorolone治疗杜氏肌营养不良（DMD）的临床试验数据，包含一项针对48名未使用过类固醇的4至7岁男性DMD患者的开放标签、多剂量递增研究结果，涉及0.25、0.75、2.0和6.0 mg/kg/day四个剂量组，记录了24周治疗期内的安全性、耐受性及肌肉功能改善情况。
文件详解
- 文件名称：Supplemental_Figure_1_and_Supplemental_Tables_1_to_13.docx
- 文件格式：DOCX
- 字段映射介绍：包含补充图表1及补充表格1至13，可能涵盖患者基线特征、安全性数据（如不良事件发生率）、疗效指标（如起立时间、10米跑/走时间、六分钟步行测试结果）、生物标志物数据（如血清骨钙素、肾上腺抑制及胰岛素抵抗相关指标）等试验关键信息。
数据来源
论文“Data from: Vamorolone trial in Duchenne muscular dystrophy shows dose-related improvement of muscle function”
适用场景
- 罕见病药物疗效评估: 分析Vamorolone不同剂量对DMD患者肌肉功能的改善效果及剂量反应关系。
- 药物安全性研究: 评估Vamorolone在DMD患者中的耐受性及与传统糖皮质激素相关不良事件（如骨丢失、肾上腺抑制）的差异。
- 生物标志物应用: 探索血清骨钙素等生物标志物在监测DMD药物治疗安全性中的价值。
- 临床试验设计参考: 为DMD及其他神经肌肉疾病的药物临床试验提供剂量递增研究的设计与数据呈现范例。
