数据集概述
该数据集基于X连锁低磷血症（XLH）疾病负担在线调查结果，包含232名成年患者及90名儿童患者照护者的反馈，涉及人口统计学、症状表现、治疗史、辅助设备使用及患者报告结局（PROs）等核心内容，反映XLH患者全生命周期的疾病负担。
文件详解
- 文件名称：Skrinar et al XLH BOD Supplementary Materials 21Mar2019.pdf
- 文件格式：PDF
- 内容说明：包含XLH疾病负担调查的补充材料，可能涵盖患者人口统计学特征（年龄、性别）、症状表现（步态异常、骨痛、骨折史等）、治疗方案（口服磷酸盐、活性维生素D、burosumab使用情况）、患者报告结局（疼痛、身体功能评分）等详细数据及分析结果。
适用场景
- XLH疾病负担研究：分析不同年龄段患者的症状分布、治疗现状及生活质量影响
- 罕见病临床研究：探索XLH长期治疗方案的有效性与未满足的医疗需求
- 患者报告结局（PROs）分析：评估XLH患者疼痛、身体功能等指标与人群 norm 的差异
- 罕见病政策制定：为XLH患者的医疗资源分配、社会保障支持提供数据依据
