X连锁肌管肌病前瞻性国际自然史研究数据

数据集概述

本数据集是关于X连锁肌管肌病（XLMTM）的前瞻性国际自然史研究数据，包含45名男性患者的临床特征、表型分类、肌力与运动功能评估、呼吸功能指标及抗AAV8中和抗体检测结果，为该罕见病的临床研究提供基础数据。

文件详解

• 文件名称：NatHis-MTM_art-Neurol-Figure-e1.pdf
• 文件格式：PDF
• 内容说明：该文档可能包含研究中的图表、数据可视化或补充结果，具体内容需查阅PDF文件获取

适用场景

• 罕见病临床研究：支持XLMTM疾病负担量化与预后指标确定
• 临床试验准备：为XLMTM相关临床试验设计提供自然史数据参考
• 神经肌肉疾病研究：分析肌管肌病的表型异质性与功能进展规律
• 基因治疗评估：辅助评估抗AAV8中和抗体对基因治疗的潜在影响